Approvato non vuol dire «per tutti»
Ogni autorizzazione vale per una malattia e per pazienti precisi. Casgevy, per esempio, in Italia è rimborsato per la talassemia e l'anemia falciforme solo dai 12 ai 35 anni. Fonte: AIFA.
Cosa curano
Cosa curano davvero le cellule staminali, oggi.
Una mappa aggiornata al 2 ottobre 2026: per quali malattie esistono terapie approvate, dove ci sono sperimentazioni serie e dove le promesse non hanno prove. Ogni riga rimanda alle fonti: agenzie del farmaco, linee guida e studi pubblicati.
Aggiornata al2 ottobre 2026
FontiEMA, FDA, AIFA, linee guida, studi clinici
LimiteNon sostituisce il parere del medico
In breve
- La terapia più solida è il trapianto di cellule staminali del sangue (spesso chiamato «trapianto di midollo»), usato da decenni per leucemie, linfomi, mieloma e altre malattie del sangue.
- Esistono circa venti medicinali a base di cellule staminali autorizzati nel mondo, quasi tutti per malattie rare e ben precise. In Italia sono rimborsati, tra gli altri, Holoclar, Strimvelis, Libmeldy e Casgevy.
- Per Parkinson, cuore, diabete di tipo 1 e lesioni del midollo spinale ci sono sperimentazioni serie, e in Giappone le prime approvazioni condizionate, ma non terapie di routine in Europa.
- Per autismo, SLA, Alzheimer o invecchiamento non esistono medicinali con staminali approvati in Europa o negli Stati Uniti. Prima di pagare un trattamento, leggi come proteggersi.
Malattia per malattia
Che cosa dicono oggi le prove
- Terapia standard: usata nella pratica, con linee guida
- Approvato per casi precisi: autorizzato solo per indicazioni ristrette
- In sperimentazione: solo dentro studi clinici
- Non dimostrato: nessuna prova sufficiente; diffidare di chi lo vende
| Malattia | Stato | Cosa c'è oggi | Fonti |
|---|---|---|---|
| Leucemie, linfomi, mieloma, mielodisplasie, aplasia midollare grave | Terapia standard | Il trapianto di cellule staminali del sangue è una terapia consolidata da decenni per molti tumori del sangue e per l'aplasia midollare grave. In Italia, nel 2025, i trapianti sono stati 5.258. | NCI · EBMT 2022 · CNT 2025 |
| Talassemia e anemia falciforme | Terapia standard e nuove terapie | Il trapianto da un fratello compatibile è il trattamento di scelta nei giovani con talassemia dipendente da trasfusioni. Per chi non ha un donatore c'è Casgevy, terapia genica sulle proprie staminali: autorizzato nell'UE e rimborsato in Italia dai 12 ai 35 anni. Negli USA anche Lyfgenia e Zynteglo. | EBMT 2022 · EMA · AIFA |
| Immunodeficienze gravi e alcune malattie metaboliche ereditarie | Approvato per casi precisi | Il trapianto è la terapia di riferimento per forme come la SCID o la leucodistrofia metacromatica in pazienti selezionati. Esistono terapie geniche approvate per malattie specifiche: Strimvelis (ADA-SCID), Libmeldy (leucodistrofia metacromatica), Waskyra (sindrome di Wiskott-Aldrich). | EBMT 2022 · EMA Strimvelis · EMA Libmeldy · EMA Waskyra |
| Ustioni dell'occhio con perdita delle staminali della cornea | Approvato per casi precisi | Holoclar, coltivato dalle cellule staminali limbari del paziente, è autorizzato nell'UE dal 2015 per gli adulti con ustioni chimiche o fisiche dell'occhio ed è rimborsato in Italia. | EMA |
| Degenerazione maculare e altre malattie della retina | In sperimentazione | Solo studi di fase 1 e 2 con cellule della retina ottenute da staminali; nessuna terapia approvata. Iniezioni di presunte «staminali» negli occhi, vendute da una clinica americana, hanno causato una grave perdita della vista in tre pazienti. | Mandai 2017 · FDA · Kuriyan 2017 |
| Grandi ustioni della pelle | Approvato per casi precisi | La pelle coltivata in laboratorio dalle cellule del paziente si usa dagli anni Ottanta nei grandi ustionati. | Gallico 1984 · FDA |
| Epidermolisi bollosa («bambini farfalla») | In sperimentazione in Europa | Nel 2017 pelle corretta geneticamente, ottenuta dalle staminali del paziente, ha rigenerato quasi tutta l'epidermide di un bambino con la forma giunzionale: un caso singolo, seguito per anni. Negli USA dal 2025 è approvata una terapia simile (Zevaskyn) per la forma distrofica recessiva; in Europa no. | Hirsch 2017 · Kueckelhaus 2021 · FDA |
| Sclerosi multipla | Approvato per casi precisi | Il trapianto autologo di staminali del sangue si usa per la forma recidivante-remittente molto attiva che non risponde ai farmaci. Funziona azzerando e ricostruendo il sistema immunitario, non riparando i nervi, e ha rischi maggiori dei farmaci. | EBMT 2020 · ECTRIMS-EBMT 2025 · AISM |
| Diabete di tipo 1 | In sperimentazione | Con cellule delle isole pancreatiche ottenute da staminali (zimislecel), 10 pazienti su 12 a dose piena non usavano più insulina dopo un anno, ma con farmaci immunosoppressori; su 14 partecipanti ci sono stati 2 decessi. Studio di fase 3 in corso, nessuna approvazione. | Reichman 2025 · elenco FDA |
| Malattia di Parkinson | In sperimentazione (Giappone: approvazione condizionata) | In Giappone, da marzo 2026, AMCHEPRY (da cellule iPS) ha un'approvazione condizionata e a tempo, basata su 7 pazienti. In Europa e negli USA ci sono solo studi, uno dei quali di fase 3. | Sumitomo Pharma · Sawamoto 2025 · Tabar 2025 |
| Scompenso cardiaco e infarto | Non dimostrato in UE e USA | Vent'anni di studi con cellule del midollo hanno dato risultati incerti o negativi. Nel 2018 Harvard ha chiesto il ritiro di 31 articoli di un laboratorio sulle «staminali cardiache» per dati falsificati. In Giappone, dal 2026, i foglietti cardiaci RiHEART hanno un'approvazione condizionata; un prodotto precedente, HeartSheet, è stato ritirato nel 2024. | Cochrane 2016 · DREAM-HF 2023 · STAT 2018 · Cuorips |
| Lesioni del midollo spinale | In sperimentazione | Nessuna terapia approvata in UE o USA. In Giappone Stemirac ha dal 2018 un'approvazione condizionata, criticata perché basata su dati limitati e senza gruppo di controllo. I primi studi con cellule nervose da iPS sono appena iniziati. | Kawaguchi 2026 · Sugai 2026 |
| Ictus | In sperimentazione | Lo studio TREASURE, su 206 pazienti, è risultato negativo; secondo la revisione Cochrane la certezza delle prove è bassa. | TREASURE 2024 · Cochrane 2019 |
| Autismo | Non dimostrato | Nel più ampio studio controllato, su 180 bambini, un'infusione di sangue cordonale non ha migliorato la socializzazione né i sintomi. FDA ed EMA mettono in guardia contro chi vende queste terapie. | Dawson 2020 · FDA · EMA 2020 |
| SLA | Non dimostrato | Lo studio di fase 3 di NurOwn non ha raggiunto il suo obiettivo e il comitato consultivo della FDA ha votato contro, 17 a 1. | Cudkowicz 2022 · FDA 2023 |
| Alzheimer, paralisi cerebrale infantile, invecchiamento | Non dimostrato | Nessun prodotto approvato. Per la paralisi cerebrale uno studio controllato non ha mostrato differenze sull'obiettivo principale. | FDA · EMA 2020 · Sun 2017 |
| Cosmetici «alle staminali vegetali» | Non dimostrato | Contengono estratti di cellule vegetali coltivate, non cellule staminali umane vive, e non ci sono prove che rigenerino la pelle. Nell'UE è vietato usare nei cosmetici cellule e tessuti di origine umana. | Regolamento UE 1223/2009 · Trehan 2017 (revisione) |
Tabella compilata il 2 ottobre 2026. Le conoscenze cambiano: per decisioni sulla propria salute serve sempre il parere di un medico specialista.
Medicinali autorizzati
L'elenco dei medicinali a base di cellule staminali
Sono inclusi i medicinali il cui principio attivo è fatto di cellule staminali o progenitrici, o ne deriva, autorizzati nell'Unione europea, negli Stati Uniti o in Giappone fino al 2 ottobre 2026: staminali del sangue corrette con terapia genica, sangue cordonale, cellule mesenchimali, cellule staminali dell'occhio e prodotti derivati da cellule iPS. Non sono inclusi le CAR-T, i condrociti e le isole pancreatiche da donatore.
| Medicinale | Che cosa contiene | Per quale malattia | Autorizzazione | Note |
|---|---|---|---|---|
| Cellule staminali del sangue del paziente, corrette con terapia genica | ||||
| Strimvelis | Staminali del sangue del paziente a cui viene aggiunto il gene ADA | ADA-SCID, grave immunodeficienza ereditaria, senza donatore familiare compatibile | UE, 26 maggio 2016 | Titolare: Fondazione Telethon. Rimborsato in Italia dal 2016. EMA |
| Libmeldy (Lenmeldy negli USA) | Staminali del sangue del paziente con il gene ARSA aggiunto | Leucodistrofia metacromatica a esordio precoce | UE, 17 dicembre 2020 · USA, 18 marzo 2024 | Rimborsato in Italia dal 2022. EMA |
| Casgevy | Staminali del sangue del paziente modificate con CRISPR (editing del genoma) | Anemia falciforme grave e beta-talassemia dipendente da trasfusioni | Regno Unito, 16 novembre 2023 · USA, 8 dicembre 2023 e 16 gennaio 2024 (dai 2 anni dal 1° luglio 2026) · UE, condizionata, 9 febbraio 2024 | Rimborsato in Italia (AIFA, 30 settembre 2025) per pazienti dai 12 ai 35 anni. EMA · FDA |
| Waskyra | Staminali del sangue del paziente con il gene WAS aggiunto | Sindrome di Wiskott-Aldrich | USA, 9 dicembre 2025 · UE, 9 gennaio 2026 | Titolare: Fondazione Telethon. Prezzo e rimborso in esame all'AIFA (settembre 2026). EMA |
| Kresladi | Staminali del sangue del paziente con il gene ITGB2 aggiunto | Deficit di adesione leucocitaria di tipo I grave, nei bambini senza fratello compatibile | USA, 26 marzo 2026 (accelerata) | Non autorizzato nell'UE. FDA |
| Zynteglo | Staminali del sangue del paziente con un gene della beta-globina aggiunto | Beta-talassemia | UE, condizionata, 29 maggio 2019 · USA, 17 agosto 2022 | Ritirato dall'UE il 24 marzo 2022 su richiesta del titolare, per motivi commerciali. EMA |
| Skysona | Staminali del sangue del paziente con il gene ABCD1 aggiunto | Adrenoleucodistrofia cerebrale | UE, 16 luglio 2021 · USA, 16 settembre 2022 (accelerata) | Ritirato dall'UE il 18 novembre 2021 per motivi commerciali. Negli USA: tumori del sangue in 10 partecipanti agli studi su 67 (15%); dal 2025 riservato a chi non ha un donatore compatibile. |
| Lyfgenia | Staminali del sangue del paziente con un gene della beta-globina aggiunto | Anemia falciforme | USA, 8 dicembre 2023 | Avvertenza per tumori del sangue. Non autorizzato nell'UE. FDA |
| Sangue del cordone ombelicale | ||||
| Omisirge | Cellule del cordone di un donatore, moltiplicate in laboratorio | Tumori del sangue che richiedono un trapianto (dai 12 anni); anemia aplastica grave (dai 6 anni) | USA, 17 aprile 2023 e 8 dicembre 2025 | FDA |
| Zemcelpro | Staminali del cordone di un donatore, in parte moltiplicate in laboratorio | Adulti con tumori del sangue che hanno bisogno di un trapianto e non hanno altre cellule donatore adatte | UE, condizionata, 25 agosto 2025 | EMA |
| Sangue cordonale «HPC, Cord Blood» | Unità di sangue cordonale di donatori, non moltiplicate | Trapianto di staminali del sangue | USA, 9 prodotti autorizzati tra il 2011 e il 2024 | Elenco FDA |
| Cellule mesenchimali (stromali) | ||||
| Temcell | Cellule mesenchimali dal midollo di un donatore | Malattia del trapianto contro l'ospite acuta | Giappone, 18 settembre 2015 | Autorizzazione piena. |
| Ryoncil | Cellule mesenchimali dal midollo di un donatore | Malattia del trapianto contro l'ospite acuta resistente agli steroidi, nei bambini dai 2 mesi | USA, 18 dicembre 2024 | Non approvato per gli adulti. FDA |
| Stemirac | Cellule mesenchimali del midollo del paziente | Lesione traumatica del midollo spinale | Giappone, 28 dicembre 2018 (condizionata e a tempo, 7 anni) | Nel novembre 2025 il produttore ha chiesto l'approvazione piena; decisione non nota. |
| Akuugo | Cellule mesenchimali modificate | Paralisi motoria cronica dopo trauma cranico | Giappone, 31 luglio 2024 (condizionata e a tempo) | Resta in regime condizionato. |
| Seibiscus | Cellule mesenchimali della membrana sinoviale del paziente | Lesione del menisco del ginocchio | Giappone, maggio 2026 | Autorizzazione non condizionata. |
| Alofisel | Cellule mesenchimali dal tessuto adiposo di un donatore | Fistole perianali nella malattia di Crohn | UE, 23 marzo 2018 | Ritirato dall'UE il 13 dicembre 2024 su richiesta del titolare. EMA |
| Cellule staminali dell'occhio (limbari) | ||||
| Holoclar | Cellule staminali limbari del paziente, coltivate in laboratorio | Deficit di cellule staminali limbari da ustioni chimiche o fisiche dell'occhio, negli adulti | UE, condizionata, 17 febbraio 2015; standard dal 22 febbraio 2024 | Rimborsato in Italia dal 2017. Il produttore, Holostem (Modena), è in liquidazione dal luglio 2026. EMA |
| Nepic | Cellule limbari coltivate in laboratorio | Deficit di cellule staminali limbari | Giappone, marzo 2020 | |
| Derivati da cellule iPS (riprogrammate) | ||||
| AMCHEPRY | Precursori di neuroni dopaminergici ottenuti da cellule iPS di donatore | Malattia di Parkinson, sintomi motori non controllati dai farmaci | Giappone, 6 marzo 2026 (condizionata e a tempo) | L'efficacia va confermata entro 7 anni. Sumitomo Pharma |
| RiHEART | Foglietti di cellule del muscolo cardiaco ottenute da cellule iPS di donatore | Scompenso cardiaco ischemico grave | Giappone, 6 marzo 2026 (condizionata e a tempo) | Cuorips |
| Altro | ||||
| Tregzi (Orca-T) | Staminali del sangue di un donatore insieme a cellule immunitarie selezionate (linfociti T regolatori e convenzionali) | Trapianto da donatore compatibile negli adulti con tumori del sangue | USA, 30 giugno 2026 | FDA |
Fuori da UE, USA e Giappone, Corea del Sud, Cina e India hanno autorizzato alcuni prodotti a base di cellule mesenchimali: per esempio Cartistem (Corea, 2012) per i difetti della cartilagine del ginocchio. Sono autorizzazioni nazionali, in alcuni casi condizionate, che non valgono in Europa. Fonti: elenco FDA (17 settembre 2026), schede EPAR dell'EMA, comunicati delle aziende titolari per il Giappone.
Come leggere un'approvazione
Tre cose da sapere
Condizionato vuol dire provvisorio
Nell'UE l'autorizzazione condizionata si concede su dati meno completi del normale, quando il beneficio di avere subito il medicinale supera il rischio; vale un anno ed è rinnovabile. In Giappone l'approvazione condizionata e a tempo richiede di confermare l'efficacia entro alcuni anni: HeartSheet non ci è riuscito ed è stato ritirato. Fonti: EMA, Hakariya 2025.
Autorizzato altrove non vuol dire disponibile in Italia
Un'approvazione negli USA o in Giappone non vale in Europa. Nell'UE i medicinali per terapie avanzate sono valutati dall'EMA; in Italia il prezzo e il rimborso li decide l'AIFA. Alcuni prodotti sono stati anche ritirati dal mercato europeo per motivi commerciali, come Zynteglo e Skysona. Fonti: EMA, EMA Zynteglo.
Fonti
Riferimenti principali
- FDA: elenco dei prodotti cellulari e di terapia genica approvati (aggiornato al 17 settembre 2026)
- EMA: medicinali per terapie avanzate
- EMA: autorizzazione condizionata
- FDA: avviso ai consumatori sui prodotti di medicina rigenerativa
- FDA: informazioni per pazienti sulle terapie di medicina rigenerativa
- EMA: avvertenza contro le terapie cellulari non provate (28 aprile 2020)
- EBMT: indicazioni al trapianto di cellule staminali del sangue (Snowden et al., Bone Marrow Transplantation, 2022)
- National Cancer Institute: il trapianto di cellule staminali
- Centro Nazionale Trapianti: report attività 2025
- AIFA: determina di rimborsabilità di Casgevy (30 settembre 2025)
- Dawson et al., Journal of Pediatrics 2020: sangue cordonale nell'autismo
- Sharrack et al., Bone Marrow Transplantation 2020: trapianto autologo nelle malattie autoimmuni, inclusa la sclerosi multipla
- Reichman et al., New England Journal of Medicine 2025: isole pancreatiche da staminali nel diabete di tipo 1
- ISSCR: nove cose da sapere sui trattamenti con cellule staminali
Le altre fonti sono indicate riga per riga nelle due tabelle.