FAQ scientifiche
Cellule staminali: le domande più frequenti, con risposte e fonti.
Queste FAQ non cercano slogan. Ogni risposta distingue ciò che è noto, ciò che è in studio e ciò che sarebbe scorretto inferire.
FAQ
Domande frequenti
Le cellule staminali possono curare molte malattie diverse?
No in senso generale. Esistono usi clinici consolidati specifici, soprattutto in ematologia. Molte altre applicazioni restano in ricerca o in trial. Fonte: NIH, FDA, ISSCR.
Le cellule staminali possono curare l'autismo?
No, non ci sono prove. Nel più ampio studio controllato, su 180 bambini, un'infusione di sangue cordonale non ha migliorato la socializzazione né i sintomi rispetto al placebo. FDA ed EMA mettono in guardia contro chi offre queste terapie a pagamento. Fonti: Dawson et al., Journal of Pediatrics 2020, FDA, EMA.
Esiste una cura con le staminali per la SLA o per l'Alzheimer?
No. Per la SLA lo studio di fase 3 di NurOwn non ha raggiunto il suo obiettivo e il comitato consultivo della FDA ha votato contro, 17 a 1. Per l'Alzheimer non esistono prodotti approvati. Fonti: Cudkowicz et al., Muscle & Nerve 2022, FDA 2023, FDA.
Che cosa devo chiedere prima di un trattamento con cellule staminali?
Se è autorizzato per la tua malattia (da AIFA o EMA) o se fa parte di uno studio clinico approvato e registrato; quali studi pubblicati dimostrano che funziona; quali cellule si usano e come sono preparate; quali rischi ci sono e chi ti segue dopo; perché dovresti pagare un trattamento sperimentale. Fonti: ISSCR, FDA. Vedi Proteggersi dalle false cure.
Le iPSC sono già terapie standard?
No. Le iPSC sono fondamentali per modellare malattie e fare ricerca traslazionale. Il 6 marzo 2026 il Giappone ha approvato i primi due prodotti al mondo derivati da iPSC, per il Parkinson e per lo scompenso cardiaco, ma in via condizionata e a tempo: l'efficacia va confermata entro 7 anni. Restano quindi lontane dall'uso di routine. Fonte: JST Science Japan.
Se un trattamento usa cellule del paziente, allora è automaticamente sicuro?
No. Autologo non significa automaticamente sicuro, appropriato o efficace. Conta il processo, la manipolazione, l'indicazione e il follow-up.
Un organoide è un mini-organo pronto per terapia?
No. Un organoide riproduce alcuni aspetti di un tessuto o organo, ma non equivale a un organo completo o a una procedura clinica standard.
Perché FDA e ISSCR insistono tanto sui prodotti non approvati?
Perché il linguaggio della medicina rigenerativa può essere usato per commercializzare procedure non adeguatamente validate. La distinzione tra trial, offerta commerciale e terapia approvata è essenziale.
La parola "mesenchimale" indica sempre una terapia affidabile?
No. È una delle parole più usate in modo elastico nel marketing. Serve capire esattamente quale prodotto cellulare si sta descrivendo e con quale status regolatorio.
Qual è l'uso clinico più consolidato delle cellule staminali?
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (da midollo osseo, sangue periferico o cordone ombelicale) per malattie del sangue e del sistema immunitario, come leucemie, linfomi e alcune anemie. È in uso da decenni ed è considerato standard di cura. Fonte: NIH, ISSCR, ASH.
Esiste una terapia con editing genetico delle staminali già approvata?
Sì. Nel dicembre 2023 la FDA ha approvato Casgevy (exagamglogene autotemcel), che modifica con CRISPR le cellule staminali ematopoietiche del paziente per la malattia falciforme, poi estesa alla beta-talassemia trasfusione-dipendente. È il primo prodotto approvato basato su CRISPR. Fonte: FDA.
Esiste una terapia a base di cellule mesenchimali approvata?
Sì, ma per un'indicazione molto specifica. Nel dicembre 2024 la FDA ha approvato Ryoncil (remestemcel-L) per la malattia del trapianto contro l'ospite acuta steroido-resistente nei bambini. È il primo prodotto MSC approvato dalla FDA e non implica efficacia per gli usi generici pubblicizzati. Nell'UE il prodotto a base di cellule mesenchimali Alofisel è stato ritirato dal mercato il 13 dicembre 2024 su richiesta del titolare. Fonte: FDA, EMA.
Che differenza c'è tra staminali embrionali, adulte e iPSC?
Le embrionali derivano dalla blastocisti e sono pluripotenti; le adulte (tissutali) hanno un potenziale più ristretto e servono a mantenere i tessuti; le iPSC sono cellule adulte riprogrammate a uno stato simile a quello embrionale (Yamanaka, 2006; Nobel per la Medicina 2012). Fonte: NIH, ISSCR.
Le cliniche che offrono cellule staminali per molte patologie diverse sono affidabili?
In genere no. FDA e ISSCR mettono in guardia contro cliniche che vendono trattamenti non approvati per un'ampia gamma di condizioni: spesso mancano prove di efficacia e ci sono rischi reali. Diffidare di promesse ampie, a pagamento e fuori da trial regolati. Fonte: FDA, ISSCR.
Conservare il sangue cordonale del proprio figlio in una banca privata è utile?
Il sangue del cordone ombelicale è una fonte reale di staminali del sangue, usata in alcuni trapianti. In Italia però la conservazione «per sé» non è consentita e le banche private non possono operare: si può donare il cordone gratuitamente a una banca pubblica oppure, con l'autorizzazione della Regione e a proprie spese, spedirlo a una banca all'estero. Secondo il Centro Nazionale Sangue non ci sono solide evidenze a favore dell'uso personale e i casi di utilizzo reale sono pochissimi. Fonti: Centro Nazionale Sangue, DM 18 novembre 2009. Vedi Donare.
Come si diventa donatori di midollo osseo?
Possono iscriversi le persone tra 18 e 35 anni che pesano più di 50 kg e sono in buona salute; si resta nel registro fino a 55 anni. Bastano un colloquio con un medico e un prelievo di sangue o di saliva. Se si risulta compatibili con un malato, nel 2025 oltre 9 donazioni su 10 sono avvenute dal sangue, con una procedura simile alla donazione di plasma. Fonti: Centro Nazionale Trapianti, IBMDR. Vedi Donare.