Glossario avanzato

Le parole delle cellule staminali, spiegate con precisione.

Questa pagina raccoglie termini che nel dibattito sulle cellule staminali vengono spesso usati in modo troppo generico. Ogni voce è accompagnata da una nota interpretativa prudente.

FormatoDefinizione, nota, fonte
UsoRidurre ambiguità terminologiche
LimiteIl glossario non sostituisce il contesto clinico

Metodo

Come leggere le definizioni

Definizione

Uso definizioni derivate da NIH, NIGMS, MedlinePlus o glossari accademici consolidati.

Nota interpretativa

Aggiungo una nota breve quando il termine viene spesso piegato a uso commerciale o usato in modo ambiguo.

Limite

Una definizione di glossario non sostituisce il contesto clinico, regolatorio o sperimentale specifico.

Termini chiave

Glossario

Cellula staminale

Cellula con capacità di auto-rinnovarsi e di generare cellule più specializzate.

Nota interpretativa: il termine da solo non dice nulla su evidenza clinica o indicazione terapeutica.

Fonte: NIH Stem Cell Basics

Auto-rinnovamento

Capacità di una cellula staminale di produrre nuove cellule simili a sé mantenendo il pool staminale.

Fonte: NIH

Differenziamento

Processo mediante il quale una cellula acquisisce caratteristiche e funzioni più specializzate.

Pluripotente

Capace di dare origine a molti tipi cellulari del corpo adulto.

Nota interpretativa: pluripotente non significa automaticamente terapeuticamente utilizzabile.

Fonte: NIH

Cellula staminale adulta o somatica

Cellula indifferenziata presente in un tessuto maturo, capace di auto-rinnovarsi e generare cellule specializzate di quel tessuto.

Nota interpretativa: viene spesso impropriamente presentata come sinonimo di qualunque procedura rigenerativa.

Fonte: National Academies glossary

iPSC

Cellule somatiche riprogrammate in laboratorio in uno stato simile alla pluripotenza.

Nota interpretativa: sono cruciali per ricerca e modellazione, ma non equivalgono di per sé a una terapia di routine.

Fonte: NIGMS

Autologo

Cellule o tessuti derivati dallo stesso individuo.

Nota interpretativa: autologo non significa automaticamente sicuro o efficace.

Fonte: National Academies glossary

Allogenico

Cellule o tessuti provenienti da un altro individuo della stessa specie geneticamente diverso.

Trial clinico

Indagine in soggetti umani destinata a verificare sicurezza, effetti farmacologici o efficacia di un prodotto o intervento.

Nota interpretativa: il fatto che un trial esista non implica che il trattamento sia già standard di cura.

Fonte: National Academies glossary

Organoide

Modello tridimensionale coltivato in vitro che riproduce alcuni aspetti strutturali e funzionali di un tessuto o organo.

Nota interpretativa: organoide non è sinonimo di organo completo e non va confuso con terapia clinica.

Fonte di riferimento: letteratura organoids / timeline del sito

Cellule stromali mesenchimali (MSC)

In inglese mesenchymal stromal cells. Popolazioni cellulari multipotenti con potenziale differenziativo verso osso, cartilagine e tessuto adiposo, spesso semplificate nel linguaggio comune come "cellule staminali mesenchimali".

Nota interpretativa: proprio su questa voce il marketing è particolarmente confondente.

Fonte: National Academies glossary

Minimamente manipolato

In inglese minimally manipulated. Processazione cellulare che non altera le caratteristiche biologiche rilevanti del tessuto o delle cellule.

Nota interpretativa: è un termine importante anche sul piano regolatorio e commerciale.

Fonte: National Academies glossary

Medicinale per terapie avanzate (ATMP)

Medicinale per uso umano basato su geni, tessuti o cellule. Nell'UE comprende i medicinali di terapia genica, di terapia cellulare somatica e di ingegneria tessutale.

Nota interpretativa: i medicinali con cellule staminali autorizzati nell'UE rientrano in questa categoria e sono valutati dall'EMA con una procedura centralizzata.

Fonte: EMA

Terapia genica

Medicinale che contiene geni con effetto terapeutico, preventivo o diagnostico. Nelle terapie con staminali del sangue il gene viene aggiunto, o il DNA modificato, in laboratorio nelle cellule del paziente, che poi gli vengono reinfuse.

Nota interpretativa: aggiungere un gene (come in Waskyra) e modificare il genoma con l'editing (come in Casgevy) sono tecniche diverse.

Fonte: EMA

Autorizzazione condizionata

Autorizzazione concessa nell'UE su dati clinici meno completi del normale, quando il beneficio di avere subito il medicinale supera il rischio. Vale un anno ed è rinnovabile ogni anno.

Nota interpretativa: l'approvazione «condizionata e a tempo» del Giappone è un sistema diverso: l'efficacia va confermata entro un periodo fissato, e un prodotto può essere ritirato se non ci riesce.

Fonte: EMA